Galapagos start SAPHIRA Fase 2 studie met GLPG1837 in patiënten met cystic fibrosis.
Eerste resultaten in Klasse III mutatie patiënten verwacht in Q4 2016
Mechelen, België; 16 februari 2016 – Galapagos NV (Euronext & NASDAQ: GLPG) kondigde vandaag aan, dat de eerste dosering met GLPG1837 bij patiënten met cystic fibrosis in haar Fase 2 programma heeft plaatsgevonden.
GLPG1837 is een medicijn in klinische ontwikkeling voor de behandeling van Klasse III mutaties in cystic fibrosis (CF). Het SAPHIRA Fase 2 programma zal de veiligheid en werkzaamheid van GLPG1837 bij patiënten met een G551D (SAPHIRA) of een S1251N (SAPHIRA 2) Klasse III mutatie onderzoeken. Resultaten van het SAPHIRA Fase 2 programma worden verwacht in het vierde kwartaal van 2016.
“Deze aankondiging over de eerste CF-patiënt die wordt behandeld met een Galapagos CFTR potentiator, is een mijlpaal in ons CF programma,” zegt Onno van de Stolpe, CEO van Galapagos. De werving van patiënten voor het SAPHIRA programma gaat snel, en we kijken ernaar uit om te zien in welke mate onze veelbelovende laboratoriumtests zich vertalen in klinische resultaten. We streven ernaar om nog een aantal klinische studies met aanvullende compounds uit onze CF-portfolio op te starten gedurende 2016.”
Details van het SAPHIRA Fase 2 programma
SAPHIRA 2, een open studie van twee doses GLPG1837 in minimaal zes patiënten met de S1251N mutatie, is vorige week van start gegaan. SAPHIRA 1, een open studie van drie doses GLPG1837 in minimaal 12 patiënten met de G551D mutatie, gaat binnenkort van start. Het SAPHIRA Fase 2 programma zal de veiligheid, of het goed wordt verdragen, de werkzaamheid en medicijneigenschappen van GLPG1837 in CF-patiënten met in zes EU landen en Australië onderzoeken. Primaire doelen zijn het evalueren van de veiligheid en de mate waarin het wordt verdragen, secundaire doelen zijn het vaststellen van veranderingen in zweet chloride vanaf de uitgangssituatie als biomerker van de ion kanaalfunctie en het onderzoeken van veranderingen in longfunctie vanaf de uitgangssituatie. Aan beide studies doen zowel patiënten mee die behandeld worden met Kalydeco®1 als zij die naïef zijn voor dit medicijn. In elke studie worden verschillende doseringen van GLGP1837 tabletten tweemaal per dag gedurende vier weken toegediend.
Over de Galapagos – AbbVie samenwerking in CF
In september 2013 zijn Galapagos en AbbVie, een wereldwijd biofarmaceutisch bedrijf, een wereldwijde samenwerkingsovereenkomst aangegaan gericht op het ontdekken en wereldwijde ontwikkeling en commercialisering van potentiator en corrector moleculen voor de behandeling van CF. Volgens de overeenkomst heeft AbbVie destijds een upfront betaling gedaan aan Galapagos van $45 miljoen. Na een succesvolle afronding door Galapagos van de klinische ontwikkeling tot en met Fase 2, zal AbbVie verantwoordelijk zijn voor Fase 3, met financiële bijdrage van Galapagos. Galapagos heeft tot op heden $20 miljoen aan mijlpaalbetalingen ontvangen en kan in totaal $340 miljoen aan aanvullende betalingen ontvangen voor mijlpalen in ontwikkeling, registratie en omzet bij het bereiken van een minimale jaarlijkse netto verkoopdrempel, en aanvullende oplopende royalty’s op netto-omzet, variërend van 15 tot 20%.
Over cystic fibrosis (taaislijmziekte)
Cystic fibrosis is een zeldzame, levensbedreigende, genetische ziekte waaraan wereldwijd ongeveer 80.000 patiënten lijden. Het is een chronische ziekte die voornamelijk de longen en het spijsverteringsstelsel aantast. CF-patiënten hebben een ernstig verminderde kwaliteit van leven en een gemiddeld gehalveerde levensduur vergeleken met die van de gemiddelde bevolking. De mediaan leeftijd van overlijden is 40 jaar. Momenteel is er geen remedie voor deze ziekte. Patiënten ondergaan een levenslange behandeling met meerdere dagelijkse medicaties, frequente hospitalisaties en uiteindelijk longtransplantatie. Deze symptomatische behandelingen zijn levensverlengend maar niet curatief. CF wordt veroorzaakt door een mutatie in het gen coderend voor het CFTR-eiwit, wat resulteert in abnormaal transport van chloride over het celmembraan. Het chloridetransport is vereist voor een effectieve hydratatie van de epitheliale oppervlakken in vele organen van het lichaam. Een normaal CFTR-kanaal zorgt voor de uitscheiding van chloride-ionen. Een gemuteerd CFTR-kanaal heeft geen chloride transport, waardoor kleverig slijm ophoopt op de buitenkant van de cel. CFTR-dysfunctie veroorzaakt dehydratatie van de epitheliale oppervlakken waardoor weefsels aangetast worden en leidt tot ziekte van de longen, slechte absorptie in het darmkanaal en alvleesklier insufficiëntie.

1 Kalydeco® is een voorgeschreven medicijn dat wordt verkocht door Vertex Pharmaceuticals, voor de behandeling van CF bij patiënten van 6 jaar en ouder met specifieke Klasse III mutaties in het CFTR gen, waaronder G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, S549R, of R117H.

tijd 09.02
De Midcap 616,47 +0,70 +0,11% Galapagos EUR 38,17 +1,72 vol. 11.527