Instroom van nieuwe patiënten en een toegenomen productvraag stimuleerden het omzetherstel
in de rest van 2021 na de Covid-19-impact in het eerste kwartaal van 2021
• Voortgaand herstel verkopen in de VS; stijging met 3% in vierde kwartaal tot 52,4 miljoen dollar,
waardoor de totale jaaromzet in de VS op US$ 193,4 miljoen uitkwam, een afname met 5% t.o.v.
2020
• Bedrijfsresultaat beïnvloed door vooruitbetaling voor in-licentiëring van OTL-105, investeringen in
groei van de onderneming en eenmalige afwaarderingen
• Sterke kasstroom uit bedrijfsactiviteiten waardoor investeringen in de pijplijn mogelijk zijn ter
ondersteuning lange-termijngroei, inclusief de lancering van leniolisib verwacht vanaf Q1 2023 na
recente positieve fase III studieresultaten
Leiden, 17 maart 2022: Pharming Group N.V. (“Pharming” of “de Onderneming”) (Euronext Amsterdam:
PHARM/NASDAQ: PHAR) maakt haar voorlopige (niet-gecontroleerde) financiële resultaten over het
boekjaar eindigend op 31 december 2021 bekend.
• Pharming houdt vandaag om 14:00 CET een conference call voor analisten. Inbeldetails vindt u op
pagina 7 van dit bericht
• Pharming organiseert daarnaast een webinar op 24 maart 2022 om 19:00 CET, waarin het jaar in
meer detail wordt toegelicht. De registratiegegevens zijn te vinden op Pharmings website
www.pharming.com.
Sijmen de Vries, Chief Executive Officer, zegt in reactie:
“2021 markeerde het begin van een belangrijke nieuwe periode in de ontwikkeling van Pharming. De kracht
van onze commerciële activiteiten, waarop we gedurende het jaar zijn blijven voortbouwen getuige de
vergoeding van RUCONEST® in nieuwe markten, alsmede de bredere beschikbaarheid van het product door nieuwe licentieovereenkomsten, hebben ons in staat gesteld onze investeringen in lange-termijngroei op te
hogen voor het realiseren van een aantal aanvullende strategische doelen. Het ging hier in het bijzonder
om onze in-licentiëring en daaropvolgende investeringen in leniolisib, dat onlangs werd gevalideerd na
positieve resultaten in een registratiestudie bij patiënten met geactiveerd fosfoinositide-3-kinase-deltasyndroom. Als gevolg hiervan verhoogden we onze investeringen in de voorbereidingen voor de lancering
van het product die we vanaf Q1 2023 in de VS en Europa verwachten, afhankelijk van de goedkeuringen
van de regelgevende instanties.”
“Bovendien konden we een vooruitbetaling doen voor OTL-105, een experimentele gentherapie voor de
mogelijk curatieve behandeling van erfelijk angio-oedeem. Dit product maakt gebruik van onze aanzienlijke
interne expertise op het gebied van deze aandoening. We blijven ons richten op het stimuleren van
onderzoek en ontwikkeling van gespecialiseerde producten via onze bestaande activiteiten en door middel
van meer licenties en acquisitiemogelijkheden”.
"Na de toevoegingen aan het executive team en de Board in de loop van het jaar, kijken we thans uit naar
verdere versterking van de positie van Pharming als mondiaal volledig geïntegreerd biotech-bedrijf dat zich
richt op de behandeling van zeldzame en ultra-zeldzame ziekten met onvervulde medische behoeften."

Operationele hoofdpunten
Commercieel - RUCONEST®
• Vergoeding van RUCONEST® (recombinant humaan C1-esteraseremmer, of "rhC1INH")
overeengekomen met het Spaanse Ministerie van Volksgezondheid voor de behandeling van
aanvallen van acuut erfelijk angio-oedeem (HAE) in Spanje.
• Exclusieve licentieovereenkomst getekend met NewBridge Pharmaceuticals voor de distributie van
RUCONEST® in het Midden-Oosten en Noord-Afrika.
• Hernieuwd strategisch productiepartnerschap met Sanofi. Verlengd vijfjarig contract met opties
voor verlenging, zorgt voor continuïteit van de downstream-verwerking bij de productie van RUCONEST®. Kapitaalbesparingen van US$ 40 miljoen verwacht als gevolg van stopzetting van de
ontwikkeling van Pharmings eigen downstream-productiecapaciteit.
Late fase pijplijn - leniolisib
• Na succesvolle afronding van de patiënten-rekrutering in de fase II/III-registratiestudie van leniolisib
voor de behandeling van geactiveerd fosfoinositide-3-kinase-delta (PI3K?)-syndroom (APDS) in juni 2021, konden na het einde van de verslagperiode positieve topline-resultaten worden
gerapporteerd. De studie behaalde positieve resultaten voor beide co-primaire eindpunten en
toonde klinische werkzaamheid van leniolisib ten opzichte van placebo.
• De wereldwijde registratieaanvragen voor leniolisib starten naar verwachting in het tweede
kwartaal van 2022. Voortgaande aanzienlijke investeringen in voorbereiding op de lancering van
het product, die naar verwachting vanaf het eerste kwartaal van 2023 zal plaatsvinden, afhankelijk
van de goedkeuring van de regelgevende instanties.
• Lancering van navigateAPDS, een gesponsord genetisch testprogramma in samenwerking met
Invitae Corporation, ontworpen om clinici te helpen bij het identificeren van patiënten en hun
familieleden met APDS, wat kan leiden tot een vroegere diagnose.
• Na het einde van de verslagperiode werd een positieve beslissing ontvangen van het Europees
Geneesmiddelenbureau (EMA) over het Pediatric Investigation Plan (PIP) voor leniolisib als
behandeling van APDS bij kinderen. Dit biedt een goedkeuringstraject voor markttoelating in
Europa.
Vroegere fase pijplijn - OTL-105 en rhC1INH
• Strategische samenwerking met Orchard Therapeutics, wereldwijd leider op het gebied van
gentherapie, voor onderzoek, ontwikkeling, productie en commercialisering van OTL-105, een exvivo autologe hematopoëtische stamcel-gentherapie (HSC) voor de behandeling van HAE.
• Eerste patiënt behandeld in een fase IIb-onderzoek waarin de werkzaamheid van rhC1INH wordt
geëvalueerd voor de preventie van acuut nierfalen na een myocardinfarct zonder ST-elevatie.
Corporate - Executive en Board benoemingen
• Benoeming van Anurag Relan tot Chief Medical Officer, Robert Friesen tot Chief Scientific Officer,
en Ruud van Outersterp tot Chief Ethics and Compliance Officer.
• Benoeming van Steven Baert, Leon Kruimer en Jabine van der Meijs tot niet-uitvoerend bestuurder.
Financieel overzicht
Bedragen in miljoenen US$, behalve bedragen
per aandeel 2021 2020 % Verandering
Winst- en Verliesrekening
Omzet 198,9 212,2 (6)%
Brutowinst 177,7 188,6 (6)%
Bedrijfsresultaat 13,6 76,3 (82)%
Nettowinst 16,0 37,7 (58)%
Balans
Liquide middelen en verhandelbare
effecten 193,0 206,7 (7)%
Informatie per aandeel
Gewone winst per aandeel (US$) 0,025 0,058 (57)%
Fully diluted winst per aandeel (US$) 0,023 0,055 (58)%

Financiële hoofdpunten
• De totale omzet daalde met 6% tot US$ 198,9 miljoen, voornamelijk als gevolg van een lagere
verkoop van RUCONEST® op de Amerikaanse markt. De omzet in de VS daalde met 5% (US$ 193,4
miljoen in 2021 vergeleken met US$ 202,7 miljoen in 2020), als gevolg van de impact van COVID19 op de Amerikaanse gezondheidszorgeconomie in Q4 2020 en Q1 2021, tezamen met
schommelingen in de bestellings-patronen van onze klanten, zoals eerder gemeld in de financiële
verslagen over Q1 2021, H1 2021 en Q3 2021.
• De inkomsten in Europa daalden tot US$ 4,9 miljoen in 2021 (US$ 8,2 miljoen in 2020), voornamelijk
als gevolg van schommelingen in de bestellings-patronen, zoals vermeld in de financiële rapporten
over Q1 2021, H1 2021 en Q3 2021. De omzet in de rest van de wereld (exclusief Europa) daalde
tot US$ 0,5 miljoen (US $1,3 miljoen in 2020).
• De brutowinst bedroeg US$ 177,7 miljoen, een daling van 6% in vergelijking met 2020 (US$ 188,6
miljoen), wat in lijn is met de omzetdaling.
• Het bedrijfsresultaat bedroeg US$ 36,9 miljoen, vóór US$ 23,3 miljoen aan eenmalige kosten,
gerelateerd aan investeringen in de pijplijn van US$ 13,1 miljoen voor de in-licentiëring van OTL105 van Orchard Therapeutics en afwaarderingen op materiële en immateriële activa (US$ 10,2
miljoen) als gevolg van strategische beslissingen. Het bedrijfsresultaat na eenmalige kosten kwam
uit op US$ 13,6 miljoen. Pharming bleef aanzienlijk investeren in de lange-termijngroei, wat blijkt
uit de hogere R&D-uitgaven, hogere pre-launch marketingvoorbereidingen en productiekosten
voor leniolisib (US$ 11,6 miljoen) en een groter aantal medewerkers om de groei te ondersteunen
(US$8,2 miljoen). De verzekeringskosten stegen als gevolg van de Nasdaq-notering (US$ 5,5
miljoen).
• De nettowinst kwam uit op US$ 16,0 miljoen, een daling van 58% in vergelijking met 2020 (US$
37,7 miljoen), als gevolg van een aanzienlijke stijging van de bedrijfskosten. Dit werd
gecompenseerd door gunstige valuta-effecten (US$ 14,9 miljoen).
• Geldmiddelen en kasequivalenten, samen met in pand gegeven geldmiddelen, daalden van US$
206,7 miljoen eind 2020 tot US$ 193,0 miljoen eind 2021, als gevolg van positieve kasstromen uit
bedrijfsactiviteiten van US$ 37,8 miljoen na de eenmalige betaling van US$ 13,1 miljoen naar
Orchard Therapeutics. Deze worden verminderd door negatieve kasstromen uit investeringen en
financieringsactiviteiten voor een totaalbedrag van US$ 49,3 miljoen. Dit bedrag omvat ook de
betaling van de laatste mijlpaal van US$ 25,0 miljoen aan Bausch Health Inc. in verband met de
terugkoop van de Noord-Amerikaanse RUCONEST®-commercialiseringsrechten in 2016.
• Met ingang van 1 januari 2021 wijzigde Pharming haar presentatievaluta van euro in Amerikaanse
dollar.
Over Pharming Group N.V.
Pharming Group N.V. is een wereldwijd opererend, biofarmaceutische onderneming in de commerciële
fase, die innovatieve eiwitvervangende therapieën en precisiegeneesmiddelen ontwikkelt voor de
behandeling van zeldzame ziekten en onvervulde medische behoeften.
Ons belangrijkste compound betreft onze recombinante humane C1-esteraseremmer (rhC1INH). C1INH is
een van nature voorkomend eiwit dat de complement- en contactcascades naar beneden reguleert om
ontstekingen in aangetaste weefsels onder controle te houden.
Ons belangrijkste product, RUCONEST®, is de eerste en enige plasmavrije rhC1INH-eiwitvervangende
therapie. Het is goedgekeurd voor de behandeling van aanvallen van acute erfelijke angio-oedeem (HAE).
We commercialiseren RUCONEST® in de Verenigde Staten, de Europese Unie en het Verenigd Koninkrijk via
onze eigen verkoop- en marketingorganisatie, en in de rest van de wereld via ons distributienetwerk.
Daarnaast onderzoeken we de klinische werkzaamheid van rhC1INH bij de behandeling van andere
indicaties, waaronder pre-eclampsie, acuut nierfalen en ernstige longontsteking als gevolg van COVID-19-
infecties.
We onderzoeken daarnaast ons orale precisiegeneesmiddel leniolisib (een fosfoinositide-3-kinase-delta, of
PI3K-delta, remmer), voor de behandeling van geactiveerd PI3K-deltasyndroom, of APDS. Wereldwijde
rechten voor leniolisib werden in 2019 door Novartis AG in licentie gegeven. Leniolisib voldeed aan beide
primaire eindpunten in een fase II/III-registratiestudie in de Verenigde Staten en Europa. We richten ons op
wereldwijde registratieaanvragen voor leniolisib vanaf het tweede kwartaal van 2022.
Daarnaast zijn we een strategische samenwerking aangegaan met Orchard Therapeutics voor het onderzoeken, ontwikkelen, produceren en commercialiseren van OTL-105, een nieuw ontdekte
experimentele ex-vivo autologe hematopoëtische stamcel (HSC) -gentherapie voor de behandeling van erfelijk angio-oedeem.

lees meer op
https://www.pharming.com/sites/default/files/imce/Press%20releases/Persbericht%20Pharming%20Group%20Jaarresultaat%202021%20def.pdf