Mechelen, Belgium; 1 december 2020, 22.01 CET; Galapagos NV (Euronext & NASDAQ: GLPG) kondigt de eerste dosering aan van de MANGROVE Fase 2-studie met kandidaatmedicijn en CFTR-remmer GLPG2737 bij patiënten met autosomaal dominante polycystische nierziekte (autosomal dominant polycystic kidney disease; ADPKD).

MANGROVE is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie die de werking onderzoekt van een eenmaal daagse orale dosis van GLPG2737. Het kandidaatmedicijn of de placebo wordt gedurende 52 weken toegediend aan maximaal 60 ADPKD-patiënten bij wie de ziekte zich snel ontwikkelt. De patiënten zullen gerandomiseerd worden in een 2:1 verhouding van behandeling of placebo. De primaire doelstellingen van de studie zijn het evalueren van de groei van het totale niervolume gedurende 52 weken in vergelijking met placebo alsook het beoordelen van de algemene veiligheid en verdraagbaarheid. Secundaire metingen zijn nierfunctie, farmacokinetiek en -dynamiek. De rekrutering voor de MANGROVE-studie is gepland in 7 Europese landen.

GLPG2737 is een CFTR1 remmer. In eerdere klinische studies werd deze compound goed verdragen door patiënten. Er wordt verondersteld dat het blokkeren van het CFTR-kanaal de groei en uitbreiding van cysten kan afremmen bij patiënten met ADPKD.

“GLPG2737 biedt ons een mogelijke kans voor de behandeling van ADPKD, een ziekte met een grote onvervulde behoefte”, zei Dr. Piet Wigerinck, Chief Scientific Officer bij Galapagos. “Met MANGROVE hebben we een klinisch relevante studie en we verwachten dat ze ons nieuwe inzichten zal geven in het potentieel belang van CFTR-remming als een mechanisme om deze ernstige, snel evoluerende ziekte te behandelen.”

Over ADPKD
Autosomale dominante polycystische nierziekte treft wereldwijd ongeveer 15 miljoen personen en is vandaag de vierde belangrijkste oorzaak van nierfalen.2 Bij deze ziekte vergroten beide nieren doorgaans door met vloeistof gevulde cysten, wat bij ongeveer 50 procent van de patiënten leidt tot nierfalen voor de leeftijd van 60 jaar.3 Patiënten hebben hierdoor nierdialyse en mogelijk een niertransplantatie nodig. Patiënten kunnen ook lijden aan hypertensie, buikpijn, nierinfecties, scheuren van cysten, bloedingen en andere symptomen die de levenskwaliteit beïnvloeden. Andere organen kunnen ook worden aangetast. De behandeling is erop gericht de symptomen te verlichten en de daarmee gepaard gaande hypertensie onder controle te houden. Momenteel is er slechts één behandeling (Tolvaptan) beschikbaar om de progressie van de cysten en nierinsufficiëntie af te remmen.4 Die wordt echter niet door alle patiënten verdragen.