Mechelen, België; 19 december 2023, 22:01 CET; Galapagos NV (Euronext & NASDAQ: GLPG) heeft vandaag aangekondigd dat de eerste patiënt werd gedoseerd in PAPILIO-1, de fase 1/2-studie ter evaluatie van de veiligheid, werkzaamheid en haalbaarheid van onze 7-daagse vein-to-vein, point-of-care vervaardigde BCMA CAR-T kandidaat, GLPG5301, bij volwassen patiënten met recidief/refractair multipel myeloom (rrMM). Dit is Galapagos’ derde oncologische CAR-T programma in klinische ontwikkeling.


GLPG5301 is een autoloog, tweede-generatie/4-1BB B-cel maturatie antigeen (BCMA)-gericht CAR-T kandidaat-product, toegediend als een intraveneuze infusie van een niet-ingevroren product in een enkele vaste dosis, point-of-care vervaardigd.

“Patiënten met recidief/refractair multipel myeloom hebben een zeer slechte prognose en een aanzienlijk grote medische behoefte aan nieuwe behandelingsmogelijkheden. CAR-T therapie is zo'n optie. Door innovatieve wetenschap te combineren met toediening van nieuwe CAR-T therapieën die met een baanbrekend point-of-care model worden vervaardigd, willen we de resultaten voor patiënten verbeteren en hun kwaliteit van leven verhogen,” zegt Dr. Jeevan Shetty, Head of Clinical Development Oncology bij Galapagos. “We zijn erg blij dat de eerste patiënt met rrMM in PAPILIO-1 werd gedoseerd met onze BCMA CAR-T kandidaat, GLPG5301. Dit is een nieuwe mijlpaal in de opbouw van ons CAR-T portfolio en de uitrol van ons point-of-care netwerk, dat nu uit drie lopende klinische programma's voor ernstige hemato-oncologische indicaties bestaat.”

Over de PAPILIO-1 fase 1/2 studie (EU CT 2022-500782-27-00)

PAPILIO-1 is een fase 1/2, open-label, multi-center studie om de haalbaarheid, veiligheid en werkzaamheid van point-of-care vervaardigd GLPG5301, ons BCMA CAR-T kandidaat-product, te onderzoeken bij patiënten met recidief/refractair multipel myeloom (rrMM) na ?2 eerdere behandelingslijnen. Het primaire doel van het fase 1-gedeelte van de PAPILIO-1 studie is het evalueren van de veiligheid en het bepalen van de aanbevolen dosis voor het fase 2-gedeelte van de studie. Het primaire doel van het fase 2-gedeelte van de studie is het evalueren van de werkzaamheid van GLPG5301, zoals gemeten aan de hand van het objectieve responspercentage (ORR). Secundaire doelstellingen voor zowel fase 1 als fase 2 omvatten verdere beoordeling van de veiligheid van GLPG5301, aanvullende eindpunten voor werkzaamheid, waaronder beoordeling van minimale restziekte (MRD), evenals de haalbaarheid van point-of-care productie van GLPG5301 bij rrMM-patiënten. Elke patiënt in de studie zal gedurende 24 maanden worden gevolgd.



Tijdens fase 1 zullen tot 3 dosisniveaus worden geëvalueerd en zullen ten minste 12 patiënten worden geïncludeerd om de aanbevolen dosis voor fase 2 vast te stellen. Ongeveer 30 extra patiënten zullen worden geïncludeerd in het fase 2-gedeelte van de studie om de veiligheid en werkzaamheid van GLPG5301 te bevestigen.

Over Galapagos’ innovatieve benadering van CAR-T productie nabij point-of-care

Galapagos’ gedecentraliseerde, innovatieve point-of-care CAR-T productieplatform bestaat uit een end-to-end xCellit™ workflow management en monitoring software, een gedecentraliseerd, functioneel gesloten, geautomatiseerd productieplatform voor celtherapieën (met behulp van Lonza's Cocoon®) en een eigen kwaliteitscontrole (QC) test- en vrijgavestrategie. De combinatie van deze drie kerncomponenten biedt het potentieel voor toediening van een niet-ingevroren product in een mediane vein-to-vein tijd van 7 dagen (d.w.z. de tijd tussen de verzameling van T-cellen en de CAR-T infusie) en een beter toezicht door artsen tijdens het hele proces.