Pharming Group en Orchard Therapeutics gaan samenwerken in de
ontwikkeling en commercialisering van autologe HSC ex-vivo
gentherapie tegen erfelijk angio-oedeem (HAE)
• Toont de mogelijkheden van Orchards HSC ex-vivo gentherapieplatform voor nieuwe en grotere indicaties
• Versterkt Pharmings verbondenheid met de HAE-gemeenschap met inzet van haar
relevante klinische expertise en wereldwijde commerciële infrastructuur
• Pharming en Orchard organiseren gezamenlijke call voor beleggers om 14:00 CET (zie inbeldetails onder dit bericht)
LEIDEN, BOSTON en LONDEN, 1 juli 2021 – Pharming Group NV (Euronext Amsterdam: PHARM/Nasdaq:
PHAR), en Orchard Therapeutics (Nasdaq: ORTX), wereldwijd vooraanstaand op het gebied van gentherapie, maken een strategische samenwerking bekend in onderzoek, ontwikkeling, productie en
commercialisering van OTL -105, een nieuw onthulde autologe hematopoëtische stamcel (HSC) ex-vivo (buiten het lichaam) gentherapie, die wordt ontwikkeld voor de behandeling van erfelijk angio-oedeem
(HAE), een levensbedreigende zeldzame aandoening die terugkerende zwellingsaanvallen in het gezicht, de keel, de ledematen en de buik veroorzaakt.
OTL-105 is een HSC-gentherapie in ontwikkeling, ontworpen om het gehalte C1-esteraseremmer (C1-INH) in het bloed van HAE-patiënten te verhogen ter voorkoming van erfelijke angio-oedeemaanvallen. OTL-105
voegt een of meer functionele kopieën van het SERPING1-gen,ex vivo (buiten het lichaam) in de eigen hematopoëtische stamcellen van de patiënten in, welke vervolgens in de patiënt worden teruggeplaatst
voor mogelijk blijvende C1-INH-productie. In preklinische onderzoeken heeft OTL-105 tot op heden hoge niveaus van SERPING1-genexpressie aangetoond via lentivirale gemedieerde transductie in meerdere
cellijnen en primaire menselijke CD34+ HSC's. Bovendien produceerde het programma functioneel C1-INHeiwit, gemeten met een klinisch gevalideerde test.
Volgens de voorwaarden van de overeenkomst heeft Pharming de wereldwijde rechten op OTL-105 verkregen en zal het verantwoordelijk zijn voor klinische ontwikkeling, registraties bij de autoriteiten en
commercialisering van de gentherapie voor onderzoek, inclusief de bijbehorende kosten. Orchard zal de voltooiing van de IND-activiteiten leiden en toezicht houden op de productie van OTL-105 tijdens de preklinische en klinische ontwikkeling, die zal worden gefinancierd door Pharming. Bovendien zullen beide bedrijven de toepassing van niet-toxische conditioneringsregimes onderzoeken voorafgaand aan de toediening van OTL-105.
Orchard Therapeutics zal een vooruitbetaling van $17,5 miljoen ontvangen, bestaande uit $10 miljoen in
contanten en de verwerving door Pharming van een aandelenbelang van $7,5 miljoen in Orchard. Orchard Therapeutics komt ook in aanmerking voor mijlpaalbetalingen tot $189,5 miljoen aan ontwikkelings-, regulatoire en verkoopmijlpalen, evenals middelhoge tot lage tweecijferige royaltybetalingen op toekomstige wereldwijde verkopen.
"De combinatie van onze expertise in HSC-gentherapie met Pharmings langdurige ervaring heeft het potentieel om de behandeling voor HAE geheel opnieuw uit te vinden door mensen met deze levensbedreigende aandoening een langdurige ziektebeheersing te bieden met één enkele toediening," zegt Bobby Gaspar, MD, Ph.D., chief executive officer van Orchard Therapeutics.
“Deze samenwerking toont de mogelijkheden van ons platform en hoe het kan worden toegepast op nieuwe therapeutische gebieden met grotere patiënten-populaties. Wij denken dat de HSCgentherapiepijplijn die we aan het bouwen zijn een bron van toekomstige partnerschappen kan blijven op gebieden waar de biologie onze aanpak ondersteunt.”
Sijmen de Vries M.D., MBA, chief executive officer of Pharming zegt:
“Pharming zet zich al meer dan twee decennia in voor de HAE-gemeenschap en nu gaan we samen werken met Orchard Therapeutics, een vooraanstaande speler in de ontwikkeling van autologe HSCgentherapie, aan de ontwikkeling van een potentieel curatieve (genezende) behandeling voor HAE.
Op basis van Pharming's ervaring op dit gebied, denken wij dat autologe HSC-gentherapie de grootste kans op succes heeft. Dit vertrouwen is gebaseerd op de duurzaamheid van het effect en de veiligheid die is waargenomen bij reeds goedgekeurde behandelingen uit de HSCgentherapieportfolio van Orchard en positieve klinische gegevens in verschillende andere programma's. Dit is een belangrijke eerste stap in het ontwikkelen van een transformatieve eenmalige behandeling van erfelijk angio-oedeem.”
Dr. Marc Riedl, hoogleraar medische geneeskunde en klinisch directeur van het U.S. Hereditary Angioedema Association Center aan de Universiteit van Californië, San Diego, zegt:
“De afgelopen 15 jaar is grote vooruitgang geboekt in de behandeling van HAE. HAE blijft echter een ernstige, slopende ziekte met een voortdurende last van angio-oedeemaanvallen of chronisch medicatiegebruik. Deze veelbelovende ontwikkeling naar behandeling met het potentieel voor blijvend klinisch voordeel op de lange termijn is bemoedigend en tekent de voortdurende commitment richting de HAE-gemeenschap. Ik kijk uit naar de verdere inspanningen voor de zorgvuldige ontwikkeling van een therapie die mogelijk tot genezing van erfelijk angio-oedeem kan leiden.”
De omvang van de HAE-markt zal naar verwachting in 2021 ~$ 2 miljard bedragen. De markt groeit op dit moment jaarlijks met 8,3%. Dit vertegenwoordigt een belangrijk commercieel perspectief voor zowel
Pharming Group als Orchard Therapeutics.
=== E I N D E P E R S B E R I C H T ===

tijd 09.06
De Midcap 1.047,18 +5,66 +0,54% Pharming EUR 0,984 +2,5ct vol. 612.000