 Eerste potentiator na Kalydeco®1 met vergelijkbare resultaten in G551D patiënten
 GLPG1837 goed verdragen bij doses tot tweemaal daags 500 mg gedurende 14 dagen
 Statistisch significante en dosis-gerelateerde vermindering van het chloride gehalte in transpiratievocht
 Klinische validatie van de voorspelbaarheid van het in-vitro testsysteem
Webcast presentatie morgen (21 dec) om 15.00 CET, www.glpg.com,
+32 2 404 0659, code 6588087
Mechelen, België; 20 december 2016 – Galapagos NV (Euronext & NASDAQ: GLPG) maakt de SAPHIRA 1 resultaten bekend van de Fase 2 studie met potentiator GLPG1837 in patiënten met cystic fibrosis.
In de SAPHIRA 1 studie kregen 26 patiënten met een G551D CFTR-mutatie elk 3 opeenvolgende doses GLPG1837. Van deze patiënten gebruikten er voorafgaand aan de screening 25 Kalydeco. Deze patiënten waren bereid om voorafgaand aan dosering met GLPG1837 1 week met Kalydeco te stoppen. Eén patiënt had nooit Kalydeco gebruikt. Alle patiënten kregen de eerste 7 dagen 125 mg bid (tweemaal daags), daarna 7 dagen 250 mg bid, en tenslotte 14 dagen 500 mg bid.
Er werd een statistisch significante en dosis-gerelateerde vermindering van het chloride gehalte in transpiratievocht waargenomen. Bij de 500 mg dosis bid daalde het chloride gehalte in transpiratievocht van 98 mmol/L bij aanvang van de studie gemiddeld naar 66 mmol/L (p<0.0001). Bij patiënten waar GLPG1837 boven de verwachte actieve concentratie uitkwam, daalde het chloride gehalte in transpiratievocht sterker, gemiddeld van 94 mmol/L naar 52 mmol/L.
25 patiënten gebruikten al Kalydeco voorafgaand aan de studie. De gemiddelde voorspelde FEV1 (ppFEV1)-waarde van deze patiënten was 74% bij screening (tijdens behandeling met Kalydeco). Eén week na het stoppen met Kalydeco was de ppFEV1 5,4%-punten gedaald. Aan het eind van de behandeling met GLPG1837 waren de ppFEV1-waarden terug op het niveau voorafgaand aan het stoppen met Kalydeco.

GLPG1837 werd goed verdragen, met voornamelijk milde of matige behandelings-gerelateerde bijwerkingen die karakteristiek zijn voor de patiëntenpopulatie met CF. Één patiënt stopte met de studie door de waargenomen verhoging van een serum test2.
“Het succes van deze studie is in twee opzichten een belangrijke mijlpaal. Ten eerste is GLPG1837 als nieuwe CFTR potentiator veilig en significant effectief. Ten tweede toont het aan dat CF patiënten, ondanks dat de complexiteit van de zorg voor CF patiënten snel evolueert, toegewijd zijn aan de verdere ontwikkeling van CFTR modulatoren,” zei Prof Jane Davies van het Royal Brompton & Harefield NHS Trust in Londen en hoofdonderzoeker van SAPHIRA 1.
“De SAPHIRA 1 resultaten laten zien dat dit de eerste nieuwe potentiator is na Kalydeco met competitieve resultaten in patiënten met een G551D mutatie. Galapagos heeft een portfolio aan potentiators in ontwikkeling. Galapagos en AbbVie zullen de resultaten verder bestuderen alvorens te beslissen welke potentiator gebruikt zal worden voor de drievoudige combinatie,” zei Dr Piet Wigerinck, CSO van Galapagos. “De klinische validatie van onze in vitro systemen sterkt ons geloof in onze aanpak om te komen tot een drievoudige combinatie therapie.”


1 Kalydeco® is een medicijn verkocht door Vertex Pharmaceuticals
2 non-cardiale creatinefosfokinase